VERTEX – FDA erweitert CASGEVY-Zulassung

• Vertex Pharmaceuticals Inc. – WKN: 882807 – ISIN: US92532F1003 – Kurs: 498,010 $ (Nasdaq)

Das Biotech-Unternehmen Vertex hat gestern mitgeteilt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA den Einsatz von CASGEVY bei Patienten ab zwei Jahren genehmigt hat. Bislang war die Therapie in den USA für Menschen ab zwölf Jahren zugelassen. Damit wird CASGEVY laut Vertex zur ersten zugelassenen genetischen Therapie für beide Erkrankungen in dieser jungen Altersgruppe.

Konkret betrifft die erweiterte Zulassung Patienten mit Sichelzellkrankheit und wiederkehrenden vaso-okklusiven Krisen, also schmerzhaften Gefäßverschlüssen, sowie Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Beide Krankheiten sind seltene, erbliche Blutkrankheiten, die schon früh im Leben erhebliche Schäden verursachen können.

Vertex beziffert die zusätzlich adressierbare Patientengruppe in den USA auf rund 5.500 Kinder. Das ist für Anleger relevant, weil sich damit der kommerzielle Markt für die Einmaltherapie vergrößert.

Studiendaten stützen die Entscheidung

Nach den Angaben zur Zulassung basiert die Erweiterung auf Daten bei Kindern im Alter von fünf bis unter zwölf Jahren. Bei Sichelzellkrankheit erreichten in der Studie alle acht auswertbaren Patienten den primären Endpunkt und blieben mindestens zwölf Monate lang frei von schweren vaso-okklusiven Krisen. Bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie wurden acht von neun auswertbaren Patienten für mindestens zwölf Monate transfusionsunabhängig, bei einer medianen Dauer von 20,1 Monaten.

Die Ausweitung auf Kinder ab zwei Jahren erfolgte laut FDA zusätzlich auf Basis der Produkteigenschaften und der vorliegenden klinischen Daten. Das ist bei pädiatrischen Erweiterungen regulatorisch wichtig, weil direkte Studiendaten in jeder einzelnen Altersuntergruppe oft begrenzt sind.

Internationalisierung läuft

Vertex verweist darauf, dass in den USA inzwischen mehr als 75 autorisierte Behandlungszentren aktiviert wurden. Das ist ein wichtiger Punkt, denn bei Zell- und Gentherapien entscheidet die reale Behandlungsinfrastruktur stark darüber, wie schnell aus einer Zulassung auch Umsatz wird.

Zudem laufen laut Unternehmen Prüfungen für eine entsprechende Label-Erweiterung in Saudi-Arabien und im Vereinigten Königreich. Damit bleibt der Newsflow rund um CASGEVY international intakt.

Risiken und operative Hürden bleiben

Trotz der Zulassung bleibt CASGEVY ein komplexes Produkt. Die Therapie nutzt patienteneigene Blutstammzellen, die per CRISPR/Cas9 genetisch verändert und anschließend reinfundiert werden. Vor der Behandlung ist eine belastende Konditionierung erforderlich. Entsprechend hoch bleiben Anforderungen an Zentren, Logistik und Kostenerstattung.

Auch das Sicherheitsprofil sollten Anleger im Blick behalten. Genannt wurden unter anderem Mukositis, febrile Neutropenie und verminderter Appetit. In den Fachinformationen finden sich zudem Warnhinweise zu verzögerter Plättchenregeneration, möglichem Ausbleiben der Neutrophilen-Einheilung, Überempfindlichkeitsreaktionen und Off-Target-Risiken beim Genome Editing.

Die Vertex-Aktie hat sich zuletzt wieder gen Norden aufgemacht. Eine charttechnische Einschätzung dieser und weiterer Biotech-Aktien findest Du im Artikel „Vier Protagonisten der US-BIOTECH-Rally drehen auf“ meines Kollegen Thomas May.